Le Givinostat reçoit une autorisation conditionnelle pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Le 20 décembre 2024, le gouvernement du Royaume-Uni a annoncé l’octroi d’une autorisation conditionnelle au Givinostat pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Qu’est-ce que la DMD ?
La DMD est une maladie génétique rare qui affecte les muscles. Elle est causée par une mutation du gène de la dystrophine, qui code pour une protéine essentielle au maintien de l’intégrité des fibres musculaires. En l’absence de dystrophine, les fibres musculaires sont fragilisées et facilement endommagées, entraînant une faiblesse et une atrophie musculaires progressives.
Qu’est-ce que le Givinostat ?
Le Givinostat est un médicament qui inhibe une enzyme appelée histone désacétylase 6 (HDAC6). La HDAC6 est impliquée dans la régulation de l’expression des gènes. Chez les patients atteints de DMD, on pense que le Givinostat aide à augmenter la production de dystrophine en activant l’expression du gène de la dystrophine.
Essais cliniques
L’autorisation conditionnelle du Givinostat est basée sur les résultats d’un essai clinique de phase 3 qui a montré que le médicament pouvait améliorer la fonction musculaire et ralentir la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD âgés de 6 à 12 ans.
Autorisation conditionnelle
L’autorisation conditionnelle est accordée lorsque les données disponibles suggèrent que le médicament présente un bénéfice significatif pour les patients, mais que des données supplémentaires sont nécessaires pour confirmer son efficacité et sa sécurité à long terme. Le Givinostat a reçu une autorisation conditionnelle pour une période initiale de cinq ans, au cours de laquelle des données supplémentaires seront collectées pour évaluer son efficacité et sa sécurité continues.
Importance de cette nouvelle
L’octroi d’une autorisation conditionnelle au Givinostat constitue une avancée significative pour les patients atteints de DMD. C’est le premier médicament approuvé au Royaume-Uni pour traiter la cause sous-jacente de la maladie. Bien que des recherches supplémentaires soient nécessaires pour confirmer son efficacité et sa sécurité à long terme, le Givinostat offre un nouvel espoir aux patients atteints de DMD et à leurs familles.
Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)
L’IA nous a apporté la nouvelle.
J’ai posé la question suivante à Google Gemini, et voici sa réponse.
GOV UK a publié un nouvel article le 2024-12-20 16:04 intitulé « Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) ». Veuillez rédiger un article détaillé sur cette nouvelle, en incluant toute information pertinente. Les réponses doivent être rédigées Français.
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