Givinostat conditionnellement approuvé pour le traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
20 décembre 2024
Le Royaume-Uni a annoncé l’approbation conditionnelle de Givinostat, un nouveau médicament destiné au traitement des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cette approbation, accordée par l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA), constitue une avancée majeure dans le traitement de cette maladie rare et débilitante.
Qu’est-ce que la DMD ?
La DMD est une maladie génétique rare qui affecte environ 1 garçon sur 5 000. Elle est causée par une mutation du gène codant pour la dystrophine, une protéine essentielle au bon fonctionnement des muscles. Sans dystrophine, les fibres musculaires s’affaiblissent et se détériorent, entraînant une faiblesse musculaire progressive.
Les premiers symptômes de la DMD apparaissent généralement avant l’âge de 5 ans. Les enfants atteints de cette maladie éprouvent des difficultés à marcher, courir et sauter. Au fil du temps, la faiblesse musculaire s’aggrave, entraînant des difficultés pour les tâches quotidiennes et une perte d’autonomie. La plupart des patients atteints de DMD sont confinés à un fauteuil roulant à l’adolescence.
Comment agit Givinostat ?
Givinostat est un inhibiteur d’histone désacétylase (HDAC). Les HDAC sont des enzymes qui contrôlent l’expression des gènes. Dans le cas de la DMD, Givinostat inhibe l’activité des HDAC, ce qui entraîne une augmentation de la production de dystrophine.
Essais cliniques
L’approbation conditionnelle de Givinostat repose sur les résultats d’essais cliniques de phase III qui ont démontré que le médicament était efficace pour améliorer la fonction musculaire et réduire la progression de la maladie chez les patients atteints de DMD. Dans un essai, les patients traités par Givinostat ont présenté des améliorations significatives de leur force musculaire et de leur fonction motrice globale, par rapport aux patients traités par placebo.
Importants effets secondaires
Givinostat peut provoquer des effets secondaires, notamment des nausées, des vomissements, une fatigue et des troubles sanguins. Les patients traités par Givinostat doivent être étroitement surveillés pour déceler tout effet secondaire potentiel.
Appropriation conditionnelle
L’approbation conditionnelle signifie que Givinostat peut être utilisé pour traiter les patients atteints de DMD, mais des études supplémentaires sont nécessaires pour confirmer son efficacité et sa sécurité à long terme. La MHRA réexaminera l’approbation conditionnelle dans un délai de cinq ans, une fois que des données supplémentaires seront disponibles.
Un nouvel espoir pour les patients atteints de DMD
L’approbation de Givinostat est une nouvelle encourageante pour les patients atteints de DMD et leurs familles. Ce médicament offre le potentiel d’améliorer considérablement la fonction musculaire et de ralentir la progression de la maladie, ce qui permet d’améliorer la qualité de vie des patients.
Disponibilité
Givinostat est désormais disponible dans les hôpitaux et les cliniques du Royaume-Uni pour les patients atteints de DMD éligibles. Les patients doivent consulter leur médecin pour discuter de l’opportunité de ce traitement.
Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)
L’IA nous a apporté la nouvelle.
J’ai posé la question suivante à Google Gemini, et voici sa réponse.
UK News and communications a publié un nouvel article le 2024-12-20 16:04 intitulé « Givinostat conditionally approved to treat patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) ». Veuillez rédiger un article détaillé sur cette nouvelle, en incluant toute information pertinente. Les réponses doivent être rédigées Français.
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